미국 제약회사 빔 테라퓨틱스(Beam Therapeutics)가 기초 편집 유전자 치료제인 BEAM-101의 겸상 적혈구병 치료 효과가 유망하다고 발표했다. 빔 테라퓨틱스의 연구 결과, 환자 네 명에게서 주요 바이오마커인 태아성 헤모글로빈(HbF)을 한 달 내로 빠르게 증가하는 것으로 나타났다. 이번 데이터는 미국 혈액학회(ASH) 연례 회의를 앞두고 공개되었으며, BEAM-101은 임상 1/2상에서 60% 이상의 HbF 유도와 HbS 수치 36% 이하로의 감소를 달성해 임상적 이점을 보여주었다. 빔 테라퓨틱스 측은 "BEAM-101은 현재 시장에 있는 다른 치료제들과 비교해 경쟁력이 있다"라며, "기존 CRISPR 치료제보다 빠른 이식 속도와 낮은 세포 손상으로 환자 경험과 의료비 절감 효과가 기대된다"라고 전했다.

다만, 한 환자가 치료 전 준비 단계에서 받은 화학요법제 버설판으로 인한 호흡 부전으로 사망하며 전처리의 안전성이 문제가 되었다는 점에서 이를 개선해야 할 필요가 있다.