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"바이오헤이븐, 희귀질환 치료제 트로릴루졸 긍정적 결과…FDA 승인 재도전"

바이오헤이븐, 초희귀질환에 대한 3상 임상시험 성공으로 반등, 이전 거절을 뒤집기 위해 FDA로 향한다.

박채원 기자 | 기사입력 2024/09/24 [09:30]

"바이오헤이븐, 희귀질환 치료제 트로릴루졸 긍정적 결과…FDA 승인 재도전"

바이오헤이븐, 초희귀질환에 대한 3상 임상시험 성공으로 반등, 이전 거절을 뒤집기 위해 FDA로 향한다.
박채원 기자 | 입력 : 2024/09/24 [09:30]

Fierce Biotech에 따르면, 바이오헤이븐은 초희귀 질병의 진행을 현저히 늦추는 것으로 알려진 트로릴루졸과 관련된 긍정적인 연구 결과를 얻었으며, 작년에 FDA의 검토를 받지 못했던 이 자산으로 다시 승인을 노리고 있다. 트로릴루졸은 2022년에 척수소뇌성 운동장애에 대한 3상 시험에서 실패했지만, 이후의 분석 결과 3년간 환자를 추적하며 외부 통제 데이터와 비교한 결과, 환자들은 걸음걸이, 자세, 앉기 및 언어 능력 평가에서 외부 통제군보다 상당히 우수한 결과를 보였다. 이에 따라 바이오헤이븐은 4분기에 FDA 승인을 신청할 계획이며, 트로릴루졸은 우선 심사 대상이어서 내년에 미국에서 상용화할 준비를 하고 있다. 더욱이 이 약물은 유럽연합에서도 규제 심사 중에 있다.